Vedci spravili ďalší krok vpred v liečbe Huntingtonovej chorob

BRATISLAVA 26. septembra (WEBNOVINY) - Pacientom s Huntingtonovou chorobou, ktorú zatiaľ lekári nevedia liečiť, sa snažia aspoň uľahčiť umieranie. Úspešná liečba ochorenia, pri ktorej je porušený jeden z génov, si bude vyžadovať ďalší rozvoj genetického inžinierstva v medicíne, no i v tejto oblasti nastal istý pokrok. Jednou z noviniek je terapia Stevena Goldmana z University of Rochester Medical Center, ktorá dokáže spomaliť nástup ochorenia, zatiaľ u laboratórnych myší.

Myši použité vo výskume boli geneticky modifikované a ochorenie u nich vyvolali vedci zámerne. Do mozgov im vstrekli geneticky modifikované adenovírusy, ktoré zasa do mozgových buniek (neurónov) prepravili regulačné gény BDNF (brain-derived neurotrophic factor) a Noggin. Výsledok bol taký, že myši sa dožili vyššieho veku ako by to bolo s "Huntingtonom" za bežných okolností. Vďaka terapii sa totiž v ich mozgoch začali vytvárať nové neuróny. Nové mozgové bunky sa potešiteľne objavovali najmä v oblasti nazývanej striatum, kde sa ochorenie najviac prejavuje. Vedci veria, že podobná liečba by dokázala pomôcť aj pacientom s týmto vážnym ochorením.

Informácie zverejnil portál sciencedaily.com s odvolaním sa na Journal of Clinical Investigation. Ako uvádza, gén, ktorého poškodením je ochorenie podmienené, pozná ľudstvo už vyše desať rokov. Goldman spolupracoval na výskume s Abdellatifom Benraissom a Sung-Rae Chom. On sám sa však výskumom tohto typu zaoberá viac ako dvadsať rokov, odkedy promoval na Rockefellerovej univerzite.

Huntingtonova choroba je autozomálne dominantné dedičné ochorenie centrálneho nervového systému, čo znamená, že nie je viazaná na určité pohlavie a teda postihuje ženy aj mužov, i to, že každému dieťaťu rodiča, ktorý je nositeľom abnormálneho génu, hrozí 50-percentná šanca, že ochorenie zdedí. Choroba sa zvykne prejaviť medzi 35 až 45 rokom života, občasne aj v nižšom alebo vyššom veku. Prejaví sa u každého jedinca s chybným génom za predpokladu, že nositeľ génu žije tak dlho, aby sa nástupu ochorenia dočkal. Huntingtonovu chorobu sprevádzajú určité nekontrolovateľné pohyby (chorea). U chorého sa zhoršuje rozumová činnosť, ochorenie sa spája s rôznymi psychiatrickými poruchami. Ako píše portál www.sphch.sk, "v krajinách západnej Európy a Severnej Ameriky má príznaky tejto choroby 7 až 10 osôb zo 100 000 obyvateľov". Výskyt v SR je asi päť osôb na rovnaký počet osôb.

Ochorenie po prvý raz popísal v roku 1872 americký lekár George Huntington.

SITA