Dedičné choroby možno vyliečia "proteínové nožnice"

BRATISLAVA 10. júla (WEBNOVINY) - Vedcom sa podarilo vytvoriť proteíny, ktoré dokážu opraviť chybné gény. Tento spôsob by mohol v budúcnosti umožniť úspešne liečiť dedičné choroby. Na výskume sa podieľal tím Toniho Cathomena z Inštitútu pre virológiu z Charité Universitätsmedizin v Berlíne v spolupráci so skupinami vedcov zo Španielska a USA. Umelo vyrobené proteíny predstavujú nukleázy, ktoré fungujú ako nožnice. Na chybnom mieste prerušia reťazec DNA, pričom sa v bunkách automaticky aktivuje reparačný proces. Vďaka nemu vyplní "vystrihnuté" medzery zdravý génový materiál bez toho, aby sa vyskytli toxické vedľajšie účinky.

Doteraz vedci nevedeli zaručiť, že by nukleázy "strihali" iba poškodené gény. "Štruktúru nukleáz sme ale zmenili tak, že presne zasiahnu len chybný gén," vysvetlil Cathomen. Pred vedcami však stojí ďalšia úloha. Aby mohli týmto spôsobom liečiť dedičné choroby, museli by pre každú navrhnúť "nožnice presne na mieru".

Pri testovaní "génových nožníc" v bunkových kultúrach sa dali korigovať génové chyby vo vyše desiatich percentách buniek bez toho, aby niečo poškodili. Vedci sa preto domnievajú, že nové krvotvorné bunky by mohli postupne prevziať všetky funkcie, čo by umožnilo obnovenie imunitného systému pacienta. "S touto novou liečbou by sa potom dalo pomôcť napríklad aj pacientom s vrodenou oslabenou imunitou," uviedol Cathomen. Pacient bol doteraz vždy odkázaný na kmeňové bunky vhodného darcu. V budúcnosti by však lekári mohli transplantovať už aj korigované, telu vlastné bunky.

Tím vedcov si plánuje svoje poznatky overiť na myšiach s oslabenou imunitou. Ako povedal Cathomen, chcú otestovať, či "nožnice" dokážu skutočne uzdraviť celý organizmus. Vedci však dúfajú, že umelo vytvorené proteíny obstoja vo všetkých testoch a vďaka nim bude možné v budúcnosti úplne vyliečiť určité dedičné choroby.

SITA